Nový liek mieri na rakovinu pankreasu. Za prelomom stojí americká biotechnologická firma
Rakovina pankreasu patrí medzi najťažšie liečiteľné nádorové ochorenia. Nový liek daraxonrasib však prináša nádej na predĺženie života pacientov s pokročilou formou ochorenia. Americký regulátor ho v auguste schválil pre vybraných pacientov. Za jeho vývojom stojí spoločnosť Revolution Medicines, ktorá chce zmeniť spôsob, akým sa liečia nádory spojené s mutáciami RAS.
Dlhé roky patril RAS medzi najťažšie uchopiteľné ciele modernej onkológie. Vedci vedeli, že tieto proteíny zohrávajú pri mnohých nádoroch zásadnú úlohu, no vytvoriť liek, ktorý by ich dokázal účinne a bezpečne zablokovať, bolo mimoriadne náročné.
Situácia sa začína meniť.
Jedným z najnovších výsledkov tohto výskumu je daraxonrasib, liek vyvinutý americkou biotechnologickou spoločnosťou Revolution Medicines. V Spojených štátoch dostal v auguste 2026 zelenú od Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) na liečbu určitej skupiny pacientov s metastatickým karcinómom pankreasu.
Výsledky, ktoré upútali pozornosť
Rozhodnutie amerického regulátora sa opiera o výsledky klinickej štúdie RASolute 302. Zúčastnilo sa na nej 500 pacientov s metastatickým adenokarcinómom pankreasu, ktorých ochorenie už postupovalo po predchádzajúcej liečbe.
Výsledky ukázali rozdiel medzi pacientmi, ktorí dostávali daraxonrasib, a tými, ktorí boli liečení chemoterapiou.
Medián celkového prežívania dosiahol pri daraxonrasibe 13,2 mesiaca, zatiaľ čo v skupine s chemoterapiou to bolo 6,7 mesiaca.
Rozdiel sa objavil aj pri čase, počas ktorého sa ochorenie nezhoršovalo. Medián prežívania bez progresie bol pri daraxonrasibe 7,2 mesiaca, v porovnaní s 3,6 mesiaca pri chemoterapii.
Nádor zároveň objektívne zareagoval na liečbu u 30 percent pacientov liečených daraxonrasibom oproti 11 percentám v chemoterapeutickej skupine.
Čísla však treba čítať v správnom kontexte. Ide o výsledky konkrétnej klinickej štúdie a medián neznamená, že každý pacient bude žiť presne uvedený počet mesiacov.
Čo vlastne liek blokuje?
Daraxonrasib je zaujímavý tým, že sa nesnaží nádorové bunky ničiť rovnakým spôsobom ako klasická chemoterapia.
Zameriava sa na RAS, skupinu proteínov, ktoré fungujú ako akési molekulárne prepínače. Pomáhajú bunkám prijímať a odovzdávať signály potrebné na rast a delenie.
Ak sa však RAS v dôsledku genetickej zmeny správa abnormálne, môže nádorovej bunke poskytovať neustály signál na rast.
Daraxonrasib patrí medzi takzvané RAS(ON) inhibítory. Zjednodušene povedané, snaží sa zablokovať RAS v aktívnom stave a tým prerušiť signály, ktoré môžu podporovať rast nádoru.
Práve RAS je pritom pri rakovine pankreasu mimoriadne dôležitý.
Revolution Medicines stavila na RAS
Za vývojom lieku stojí americká spoločnosť Revolution Medicines, ktorá sa špecializuje na vývoj cielenej liečby nádorových ochorení súvisiacich s RAS.
Daraxonrasib však nie je jej jediným projektom.
Firma vyvíja viacero liekov, ktoré cielia na rôzne formy RAS. Medzi nimi je napríklad zoldonrasib, zameraný na mutáciu KRAS G12D, či ďalšie experimentálne molekuly určené proti iným mutáciám.
Práve v tom spočíva širšia ambícia spoločnosti: vytvoriť skupinu liekov, ktoré by bolo možné prispôsobiť konkrétnej genetickej charakteristike nádoru.
Nejde o liek pre každého pacienta
Schválenie FDA neznamená, že daraxonrasib je určený pre všetkých ľudí s rakovinou pankreasu.
Americký regulátor ho schválil pre dospelých pacientov s metastatickým adenokarcinómom pankreasu, ktorí už absolvovali najmenej jednu predchádzajúcu systémovú liečbu alebo nie sú kandidátmi na kombinovanú systémovú liečbu.
Aj pri cielenej liečbe navyše existujú nežiaduce účinky. Medzi najčastejšie patria napríklad kožná vyrážka, hnačka, zápal sliznice úst, nevoľnosť, vracanie či únava. FDA upozorňuje aj na závažnejšie komplikácie, medzi ktoré patrí napríklad poškodenie tráviaceho traktu alebo zápalové ochorenia pľúc.
Európa zatiaľ čaká
Pre slovenských pacientov je dôležitá ešte jedna informácia.
Americké schválenie automaticky neznamená, že liek je schválený a dostupný v Európskej únii.
Európska lieková agentúra daraxonrasib posudzuje. Liek zároveň získal v EÚ označenie orphan medicinal product, teda liek na ochorenie, ktoré postihuje relatívne malú časť populácie a pri ktorom existuje významná medicínska potreba.
Regulačné procesy v USA a Európe však prebiehajú samostatne.
RAS môže byť novým bojiskom onkológie
Príbeh daraxonrasibu je zaujímavý aj z väčšieho pohľadu.
Moderná onkológia sa čoraz viac odkláňa od predstavy, že všetky nádory treba liečiť rovnakým spôsobom. Vedci sa snažia identifikovať genetické a molekulárne zmeny, ktoré konkrétny nádor poháňajú, a následne proti nim vytvoriť cielenú liečbu.
RAS patrí medzi najvýznamnejšie z týchto cieľov.
Daraxonrasib preto nie je iba ďalším novým onkologickým liekom. Je zároveň výsledkom dlhoročnej snahy dostať pod kontrolu biologický mechanizmus, ktorý sa podieľa na vzniku a raste veľkého množstva nádorov.
Revolution Medicines už skúma daraxonrasib aj v ďalších situáciách vrátane iných nádorových ochorení a skorších línií liečby rakoviny pankreasu.
Či sa z neho stane širšie využívaná súčasť onkologickej liečby, ukážu až ďalšie klinické štúdie.
Jedno je však už dnes jasné: RAS sa z laboratórneho problému, s ktorým si vedci desaťročia nevedeli poradiť, postupne stáva reálnym cieľom protinádorovej liečby. A daraxonrasib patrí medzi lieky, ktoré tento posun dostali z laboratória až k pacientom.
